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中国青年报客户端北京7月5日电（中青报·中青网记者 刘昶荣）“目前，在所有药品上市申请中，罕见病新药的审评审批时限是最短的。”在国新办今天上午召开的新闻发布会上，国家药监局副局长黄果表示，从2018年起，国家药监局建立了专门通道，在审评审批环节，对包括罕见病用药在内的临床急需境外新药，实行单独排队、鼓励申报、加快审评。根据这个政策，已有23个罕见病新药通过专门通道获批进口上市。2020年，进一步明确优先审评程序，将具有明显临床价值的罕见病新药纳入优先审评审批程序。
黄果表示，罕见病用药研发难度很大，市场规模不大，但是具体到每一个家庭、每一个患者，往往是不可或缺的救命药。“因此我们认为，每一种罕见病药物都值得我们全力以赴。”
针对罕见病单病种发病率极低特点，药物研究难度远超过其他常见多发病的特殊性，国家药监局对治疗罕见病的创新药给予了特殊政策倾斜，药品审评机构对罕见病新药实行早期介入、研审联动、全程服务，组建专门的审评团队跟进罕见病新药的创新研发。允许企业滚动递交研究资料，在沟通交流、核查检验、综合审评等重点环节，建立了无缝衔接机制。黄果说，这些做法，很大程度上提升了罕见病新药研发的质量和效率。
此外，药监部门还制定了一系列技术指导原则，比如《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则》，指导企业结合罕见病特征，在确保严谨科学的基础上，采用更加灵活的设计，充分利用有限的患者资源，获取科学证据，推进临床研发。
通过综合施策，近年来，我国罕见病用药上市数量和速度实现了“双提升”。2018年以来，我国批准上市的进口和国产罕见病用药已达68个。
（来源：中国青年报客户端）
